Υγεία

Εγκρίθηκε νέο επαναστατικό φάρμακο για σπάνια πάθηση

Εγκρίθηκε νέο επαναστατικό φάρμακο για σπάνια πάθηση Φωτογραφία: Unsplash
Το νέο φάρμακο που εγκρίθηκε από τον FDA μπορεί να δώσει ζωή στα άτομα που πάσχουν από πνευμονική αρτηριακή υπέρταση.

Την Τρίτη ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το φάρμακο που χορηγείται εδώ και τέσσερα χρόνια σε μια κοπέλα που πάσχει από πνευμονική αρτηριακή υπέρταση. Σύμφωνα με όσα δήλωσε η ίδια, είναι ο λόγος που βρίσκεται ακόμη στη ζωή και μπορεί και κάνει πολλές δραστηριότητες

Η Merck, η εταιρεία που παρασκευάζει το φάρμακο, δήλωσε ότι θα πωλείται με την εμπορική ονομασία Winrevair.

Το Winrevair είναι ένα βιολογικό φάρμακο που έχει σχεδιαστεί για να παγιδεύει και να συγκρατεί πρωτεΐνες που ονομάζονται ακτιβίνες οι οποίες υπερπαράγονται σε άτομα που πάσχουν από ΠΑΥ. Αυτές οι πρωτεΐνες προκαλούν τα τοιχώματα των αιμοφόρων αγγείων ενός ατόμου να συνεχίσουν να αυξάνονται και να πυκνώνουν με την πάροδο του χρόνου.

Καθώς τα αιμοφόρα αγγεία στενεύουν, η καρδιά αναγκάζεται να εργάζεται σκληρότερα για να αντλήσει αίμα στους πνεύμονες. Αυτή η καταπόνηση τελικά βλάπτει την καρδιά, προκαλώντας την αποτυχία της.

Χωρίς θεραπεία, τα άτομα με ΠΑΥ ζουν συνήθως περίπου δύο έως τρία χρόνια μετά τη διάγνωση. Η θεραπεία με συνδυασμό φαρμάκων που διαστέλλουν ή χαλαρώνουν τα αιμοφόρα αγγεία μπορεί να βελτιώσει αυτή την προοπτική, αλλά δεν αποτελεί θεραπεία.

«Αυτό το φάρμακο έχει έναν πολύ διαφορετικό μηχανισμό δράσης και μπορεί στην πραγματικότητα να εξισορροπήσει κάποια από την ανάπτυξη που συμβαίνει στα πολύ μικρά πνευμονικά αρτηρίδια, όπου ξεκινά η νόσος», δήλωσε ο Δρ Vallerie McLaughlin, καρδιολόγος στο Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν, ο οποίος βοήθησε στη μελέτη της sotatercept.

«Αυτό μπορεί να επιτεθεί στην ασθένεια από διαφορετική οπτική γωνία και να επιτρέψει αυτό που αποκαλούμε αντίστροφη αναδιαμόρφωση», είπε, που σημαίνει ότι οι ασθενείς θα μπορούσαν να βελτιωθούν με την πάροδο του χρόνου ενώ λαμβάνουν το φάρμακο.

Το Winrevair είναι το πρώτο νέο είδος φαρμάκου που εμφανίζεται για τους ασθενείς με ΠΑΥ εδώ και πολύ καιρό, δήλωσε ο Δρ Παναγής Γαλιατσάτος, ειδικός στην πνευμονολογία και την εντατική θεραπεία στο Johns Hopkins Bayview Medical Center και εκπρόσωπος της Αμερικανικής Πνευμονολογικής Εταιρείας.

Σε μελέτες σε ζώα που διεξήχθησαν πριν από τις δοκιμές σε ανθρώπους, το φάρμακο φάνηκε να μπορεί να κάνει περισσότερα από την απλή αντιμετώπιση των συμπτωμάτων - φάνηκε ότι μπορεί να σταματήσει την πάχυνση των αιμοφόρων αγγείων και ίσως να παρατείνει τη ζωή των ασθενών - αλλά αυτά τα οφέλη δεν έχουν αποδειχθεί σε ανθρώπους.

Αντ' αυτού, είπε ο Γαλιατσάτος, ο FDA ενέκρινε το φάρμακο με βάση άλλα σημάδια αποτελεσματικότητας, συμπεριλαμβανομένου του κατά πόσον οι ασθενείς μπορούσαν να περπατήσουν μακρύτερα σε έξι λεπτά από ό,τι μπορούσαν πριν αρχίσουν να παίρνουν το φάρμακο, ένα κλινικό μέτρο που ονομάζεται δοκιμασία περπατήματος έξι λεπτών.

Σε μια μελέτη στην οποία συμμετείχαν 323 άτομα που έλαβαν sotatercept ή εικονικό φάρμακο για έξι μήνες, εκείνοι που έλαβαν το φάρμακο ήταν σε θέση να περπατήσουν 34 μέτρα, περίπου μισό οικοδομικό τετράγωνο, μακρύτερα σε έξι λεπτά από ό,τι μπορούσαν πριν από την έναρξη της θεραπείας, ενώ οι άνθρωποι στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου μπορούσαν να περπατήσουν μόνο περίπου 1 μέτρο μακρύτερα από ό,τι μπορούσαν όταν έλαβαν το φάρμακο. Και οι δύο ομάδες έπαιρναν επίσης τα συνήθη φάρμακα για την πάθηση, τα οποία βοηθούν στη χαλάρωση των αιμοφόρων αγγείων για τη βελτίωση της ροής του αίματος.

Μέχρι το τέλος της μελέτης, εννέα συμμετέχοντες, ή περίπου το 5%, στην ομάδα του sotatercept είχαν πεθάνει ή η νόσος τους είχε επιδεινωθεί, ενώ 42 ασθενείς, ή περίπου το 26%, στην ομάδα που λάμβανε εικονικό φάρμακο είχαν πεθάνει ή επιδεινωθεί.

Ο FDA ήταν πρόθυμος να ενεργήσει γρήγορα για την έγκριση του φαρμάκου επειδή η ασθένεια, δήλωσε ο Γαλιατσάτος, είναι μια «ωρολογιακή βόμβα» για όσους δεν μπορούν να περιμένουν μεγαλύτερες μελέτες.

Η μελέτη που οδήγησε στην έγκριση του φαρμάκου δημοσιεύθηκε στο New England Journal of Medicine πέρυσι.

«Πολλοί από εμάς είναι ενθουσιασμένοι με ένα φάρμακο όπως αυτό, για να μπορούμε να προσφέρουμε στους ασθενείς μας κάτι που πιστεύουμε ότι είναι καλύτερο από την τρέχουσα καθιερωμένη θεραπεία τους», δήλωσε ο Γαλιατσάτος, ο οποίος σημείωσε ότι ούτε ο ίδιος ούτε η Αμερικανική Πνευμονολογική Εταιρεία έχουν οικονομικά συμφέροντα στο φάρμακο.

Πηγή: Healthstat